Gen tedavisi kalıtsal beyin hastalıklarının tedavisi için umut verici olabilir

Aramizda

Aktif Üye
Bir yaşındayken “emekleme” ve “agulama” üzere temel yetileri dahi bulunmayan ve AADC yetmezliği tanısı konan Taylandlı Rylae-Ann, beynin iç kısmını amaç alan gen tedavisini birinci nazarann hastalar içinde yer aldı.

Çocuğun annesi Anne Judy Wei, hekimlerin yürüme ve konuşma üzere yeteneklerden yoksun olacağını iddia ettiği Rylae-Ann’in aldığı gen tedavisi yardımıyla daha evvel yapamayacağı varsayım edilen koşma, konuşma, yüzme üzere yetilere kavuşarak hayata tutunduğunu kaydetti.

ABD merkezli PTC Therapeutics şirketi CEO’su Stuart Peltz, AADC ile çabada Rylae-Ann’in beynine gen tedavisi uygulandığını vurgulayarak, bu tedavi metodunun kimi kalıtsal beyin hastalıklarının tedavisi için umut verici olduğunu tabir etti.

Tedavi kapsamında, Rylae-Ann’in beynine uygulanan tek seferlik gen tedavisiyle, bedenin kimyasal habercileri olan dopamin ve serotonin üzere nörotransmiterlerin yapılmasına yardımcı olan enzim için gerekli olan bir gendeki mutasyonlar sağlandı.

Rylae-Ann’e uygulanan gen tedavisinin AADC yetmezliğine karşı, Avrupa ve İngiltere’deki sıhhat otoritelerince onaylandığı, ABD’de ise birtakım sıhhat kuruluşlarının onay başvurusu yapacağı belirtiliyor.

Uzmanlar, beyin hastalıklarında erken yaşta tedavi davetinde bulunarak, ilerleyen vakit içinderın beyin ve hudut sisteminde geri dönülmez hasarlar bırakabileceği ihtarında bulunuyor.